적응증 확장 :: Kolon TissueGene, Inc. (950160)

TG-C

무릎 골관절염(OA) 치료를 위해 개발된 당사의 대표 제품 후보물질인 TG-C는 미국에서 임상 2상 시험을 완료하였고, 한국에서는 BLA 승인을 받았습니다.

TG-C는 골관절염을 효과적으로 치료할 수 있는 최초의 세포 및 유전자 치료제로 개발 중입니다. 미국에서 진행된 임상 시험에서 2년 동안 통증 완화 및 기능 면에서 크게 개선되었으며, OA 질환의 진행이 감소하고 관절 구조가 개선 되었음이 나타났습니다. 동종세포 유전자 치료제는 전통적인 치료법과 수술법에 대한 대안을 제공하고, 골관절염의 진행을 지연시켜서 여러가지 외과적인 수술을 최소화할 수 있습니다. 당사는 미국 FDA와 체결한 SPA(Special Protocol Assessment) 협약에 따라 미국에서 임상 3상 시험을 준비 중입니다. 다가오는 미국 임상 3상 시험에서 코오롱티슈진은 2년 동안 통증완화와 기능개선을 보여줄 것입니다. 또한 당사는 FDA로부터 TG-C에 대한 DMOAD 지정을 목표로 임상 시험을 설계했습니다. TG-C는 DMOAD 라벨을 받는 최초의 골관절염 치료제를 목표로 하고 있습니다.

DMOAD (Disease Modifying Osteoarthritis Drugs)

전 세계적으로 골관절염(OA) 시장이 성장하면서 질병의 진행을 멈추거나 늦출 수 있는 첨단 의료 솔루션의 필요성이 날로 커지고 있습니다. 현재의 치료법은 단기 통증 완화만의 효과로 사용이 제한적입니다. TG-C는 전통적인 치료법과 수술 사이의 Treatment Gap을 해소하고 골관절염 진행을 지연시켜서 여러가지 외과적 개입의 필요성을 최소화할 수 있습니다.

DMOAD는 관절 조직의 구조적 개선 또는 질병 진행 억제를 통하여 임상증세를 개선 (통증완화, 기능성 개선) 하는 골관절염 치료제 입니다.

코오롱티슈진은 골관절염의 통증과 무릎 기능을 개선하고 무릎 관절의 구조적 진행의 억제를 입증하여 염증의 악순환을 지연시키고 연골 퇴행 과정을 늦추는 데 전념하고 있습니다.

당사는 미국 FDA으로부터 TG-C에 대한 DMOAD 지정을 목표로 임상 시험을 설계했습니다. 구조적 진행의 억제는 미국 임상 3상에서 JSW, MRI 및 Liquid Biomarker에 의해 평가될 것입니다. TG-C는 DMOAD 라벨을 받는 최초의 골관절염 치료제를 목표로 하고 있습니다.

골관절염 (OA) 적응증 확대

그림 1. 관절 부위별 OA 환자 구성

골관절염 환자는 관절의 위치에 따라 세 그룹으로 나눌 수 있으며, 대부분의 환자는 손, 무릎, 고관절에 고통을 받고 있습니다(그림 1). 당사는 현재 무릎 OA를 대상으로 TG-C를 개발하고 있지만, 그림 1에서와 같이 많은 사람들이 다른 관절에서도 골관절염으로 고통을 받고 있으며, 이들도 TG-C 치료의 혜택을 누릴 수 있을 것입니다. TG-C는 미국에서 임상 2상 시험을 통해 무릎 OA 치료제로서 안전성과 효능을 검증 받았습니다. 또한 TG-C-K는 한국에서 임상 3상 시험을 완료하고 BLA 승인을 받았습니다. 당사는 무릎 OA를 대상으로 한 TG-C의 치료 효과를 토대로, 손과 고관절의 OA를 모두 포함하는 추가적인 임상 시험을 통해 TG-C에 대한 적응증을 확대할 계획입니다. 이러한 시험을 성공적으로 완료하면 현재 심한 통증 및 강직에 시달리는 많은 사람들이 TG-C 치료를 통한 통증 감소 및 기능 향상을 경험할 수 있습니다.

근골격계 질환 적응증 확장

류머티스성 관절염(RA)

동물 실험에서 TG-C는 류머티스성 관절염(RA) 치료에 효과가 있는 것으로 확인 되었습니다. RA는 개인의 면역 세포가 관절을 공격하여 관절 연골 및 골 기질에 염증 및 손상을 일으키는 자가 면역 질환입니다. RA는 일반적으로 손가락과 손목에서 발생하며, 특히 손가락 관절이 부어 오른 상태에서 관찰됩니다. 고령 인구에서 발생하는 OA와 달리 RA는 젊은 성인에서도 관찰됩니다. OA와 RA의 차이점은 아래 표와 같습니다.

류마티스성 관절염(RA) 동물의 염증 모델에 TG-C를 주입했을 때 염증 반응을 감소시키는 효과를 확인했습니다. 이 결과는 미래에 TG-C를 RA 치료제로 사용할 가능성을 시사합니다.

	OA	RA
원인	노화, 과체중, 반복 운동	면역 체계의 장애
증상	불편한 보행, 움직임 후 통증	관절의 통증과 발열, 휴식 후의 통증
영향을 받는 관절	무릎, 등, 고관절 같은 큰 관절	손가락, 손목, 발가락과 같은 작은 관절
나이	일반적으로 50세 이상의 환자	모든 연령대

반월판

반월판은 무릎 관절의 내측과 외측에 위치한 초승달 모양의 섬유 연골 구조입니다. 반월판은 무릎에 압력을 완화하고 무릎의 올바른 기능을 지원함으로써 무릎 관절을 보호합니다. 젊은 환자의 반월판 손상은 일반적으로 스포츠 부상으로 야기되는 반면, 노인 환자의 반월판 손상은 퇴행성 질환으로 더 자주 관찰됩니다. 이는 남성보다 여성에서 더 일반적이며, 개인의 일상 생활에서의 하중과 스트레스로 인한 것으로 보입니다.

반월판 손상이 제 때에 치료되지 않으면 종종 퇴행성 관절염과 같은 심각한 질병으로 발전합니다. TG-C의 임상 시험에서 손상된 반월판의 개선을 확인했으며 이는 TG-C에 의한 반월판 치료의 가능성을 시사합니다.

추간디스크

추간디스크는 척추뼈를 연결하는 척추의 유연한 구조입니다. 추간디스크의 흔한 질병은 디스크의 퇴행으로 인한 추간판 탈출증과 수핵 탈출입니다. 환자 사례를 살펴보면 20대에서 40대 사이 운동량이 많은 젊은층에서 자주 발견되며 빠르게는 10대 후반에서도 발견됩니다.

비임상 연구에서 TG-C는 디스크의 퇴행을 지연시키는 능력을 보여 주었고, TG-C가 손상된 디스크의 재생을 유도할 수 있다는 것을 보여 주었습니다. 이러한 결과에 기초하여 TG-C는 척추 디스크 장애 환자에 대한 임상 시험을 진행할 계획입니다.

동물의약품

골관절염은 반려동물들 사이에서도 흔한 질병입니다. 비임상 연구에서 관찰된 결과에 근거하여 TG-C는 동물 OA 치료에 효능을 입증했습니다. 동물 연구가 성공적으로 완료되면 TG-C가 반려동물의 골관절염 통증을 경감시키고 질병의 진행을 늦추는 데에도 도움을 줄 수 있을 것으로 기대됩니다.